Para o desenvolvimento de um novo medicamento é necessário sintetizar/ desenvolver uma molécula promissora (lead), que seja candidata a se tornar um novo fármaco para determinada(s) indicação(ões) terapêutica(s), e realizar os primeiros testes e otimização química visando a sua efetividade, não toxicidade e características que permitam sua formulação para se tornar um medicamento. O potencial fármaco deve seguir, então, para os testes pré-clínicos in vitro e in vivo, com objetivo de determinar se ele é seguro para ser testado em humanos.

A etapa de ensaios clínicos (realizada em humanos), com o medicamento já formulado em alguma forma farmacêutica, compreende estudos de fases I, II e III. O tempo que leva para um medicamento ser lançado no mercado a partir do descobrimento da molécula é de aproximadamente 12 a 15 anos. Em média, são gastos US$ 1,38 bilhão para cada novo medicamento desenvolvido.

Um estudo clínico é uma pesquisa científica controlada que pretende responder a uma pergunta sobre determinada intervenção terapêutica, que pode ser com um medicamento, um produto para a saúde, uma vacina, etc, normalmente para avaliarmos sua segurança e eficácia.

Um protocolo é um plano detalhado que determina o que será realizado em um determinado estudo clínico. O plano é cuidadosamente planejado para proteger acima de tudo a saúde e bem-estar dos participantes, bem como para fornecer dados sobre hipóteses especificas sobre determinado medicamento. Um protocolo descreve quais os critérios de participação do estudo, o cronograma de testes, procedimentos, medicações e dosagens e a duração do estudo. Durante a participação em um estudo clínico, os participantes que seguem um protocolo são examinados regularmente pela equipe do estudo para monitorar a sua saúde e para determinar a segurança e a eficácia do seu tratamento.

Um placebo é um comprimido, um líquido ou um pó inerte que não possui nenhum ingrediente ativo na sua formulação. Em estudos clínicos, tratamentos experimentais podem ser comparados a placebos para avaliar o efeito do tratamento experimental em indicações onde não há um padrão de tratamento estabelecido. Em alguns estudos, um grupo de participantes denominado grupo controle receberá um placebo ao invés de um medicamento ativo ou de um tratamento experimental, ou terá um placebo adicionada à terapia de base de forma a proporcionar o mascaramento do tratamento.